Tyypin 1 diabetes on autoimmuunisairaus, jossa haiman insuliinia tuottavat beetasolut tuhoutuvat. Kun diagnoosi tehdään, omaa insuliinituotantoa on kuitenkin vielä jonkin verran jäljellä.
Tähän hetkeen tarttuu uusi tutkimuslääke, jonka tehoa ja turvallisuutta tutkitaan nyt Taysissa lasten lääketutkimuskeskus PeeTUssa.
Kesäkuussa alkaneeseen tutkimukseen rekrytoidaan 12−21-vuotiaita potilaita, joilla on tuore tyypin 1 diabetesdiagnoosi ja lisäksi muut sisäänottokriteerit täyttyvät.
Tavoitteena on selvittää, tukeeko lääke haiman toimintaa eli auttaako se ylläpitämään vielä jäljellä olevaa omaa insuliinituotantoa.
− Lääke ei paranna diabetesta, mutta se voi hidastaa sairauden etenemistä ja helpottaa hoitoa. Niin kauan kuin haimalla on vielä omaa tuotantoa jäljellä, on aina helpompi pitää hoitotasapainoa yllä, sanoo tutkijalääkäri ja lastentautien erikoislääkäri Salla Kuusela Taysista.
Diagnoosille vuosia lisäaikaa
Tutkittava lääke on nimeltään freksalimabi, ja laaja kansainvälinen tutkimus alkaa tämän vuoden mittaan useammissa Euroopan maissa. Tyypin 1 diabeteksen ainoa hoito on tällä hetkellä insuliini, jota tarvitaan aina diagnoosivaiheesta eteenpäin.
− Voi olla, että diagnoosia voidaan tulevaisuudessa siirtää jopa vuosia, jos haiman beetasolujen toimintaa pystytään suojaamaan ja lääkitys päästään aloittamaan jo esidiabeteksen aikana, Kuusela toivoo.
Osallistujien tulee sitoutua tutkimukseen kahden vuoden ajaksi, jona aikana perhe sitoutuu säännöllisiin tutkimuskäynteihin Taysissa. Tutkimus on kaksoissokkoutettu eli osa saa tutkimuslääkettä ja osa lumelääkettä.
− Molemmissa ryhmissä hoitotasapainoa seurataan käynneillä tarkasti. Tutkimukseen osallistuvat saavat parasta mahdollista seurantaa ja hoitoa, Kuusela sanoo.
Lääketutkimuksesta tulevaisuuden läpimurtoja
Tyypin 1 diabetes on Suomessa yleisempi kuin missään muualla maailmassa. Sille altistavia tekijöitä on Taysissa tutkittu vuodesta 1994 muun muassa laajassa DIPP-tutkimuksessa. Se on päättymässä Pirkanmaan hyvinvointialueella vuoden 2025 lopussa, mutta jatkosta neuvotellaan Tampereen yliopiston kanssa.
Tarkkoja syitä ja ehkäisykeinoja tyypin 1 diabetekselle ei tunneta, mutta altistavia tekijöitä on löytynyt perintötekijöistä, virustulehduksista, ravinnosta ja näiden yhteisvaikutuksesta.
Viimeisten 5−10 vuoden sisään myös hoito on Kuuselan mukaan kehittynyt huomattavasti, kun hybridipumput ovat parantaneet lasten ja nuorten hoitotasapainoa.
Lääketutkimuksista Kuusela odottaa lähitulevaisuuden läpimurtoja. Maailmalla tutkitaan parhaillaan kymmeniä lääkkeitä, joiden uskotaan voivan hidastaa tyypin 1 diabeteksen etenemistä.
Ensimmäinen tällainen lääke on biologinen lääke nimeltään teplitsumabi, joka on hyväksytty hiljattain Yhdysvalloissa. Sille on haettu myyntilupaa myös Euroopassa.
− Tutkimuksissa etsitään aktiivisesti lääkeainetta, joka rauhoittaisi autoimmuuniprosessia ja niitä aggressiivisesti käyttäytyviä soluja, jotka diabeteksessa hyökkäävät haiman beetasoluja vastaan. Jää nähtäväksi, millaisia lääkkeitä näistä tutkimuksista saadaan tulevaisuudessa käyttöön.